Η ρυθμιστική αρχή κόστους φαρμάκων της Αγγλίας ενέκρινε ένα από τα πιο ακριβά φάρμακα στον κόσμο – μια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, μια σοβαρή γενετική διαταραχή της αιμόστασης, δηλαδή της διαδικασίας πήξης του αίματος. Η αιμορροφιλία Β είναι λιγότερο συχνή από την αιμορροφιλία Α και προκύπτει όταν ένα […]
γονιδιακή θεραπεία
4 άρθρα
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία που αποκατέστησε την ακοή σε πέντε παιδιά τα οποία είχαν γεννηθεί με κώφωση, δημιουργεί ελπίδες στη διεθνή επιστημονική κοινότητα. Ο Τζου Γιανγκγιάνγκ μιλάει σήμερα σαν ένα 3χρονο παιδί, κάτι το οποίο αποτελεί κατόρθωμα, καθώς πριν από μερικούς μήνες ήταν εντελώς κωφός. Ο Τζου είναι το ένα […]
Μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία άλλαξε ριζικά τη ζωή ασθενών που πάσχουν από κληρονομικό αγγειοοίδημα, μια κληρονομική διαταραχή που προκαλεί επώδυνο και δυνητικά θανατηφόρο πρήξιμο. Οι ασθενείς που έλαβαν μέρος στην πρώτη ανθρώπινη δοκιμή της θεραπείας που χρησιμοποιεί την τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, παρουσίασαν σημαντική βελτίωση των συμπτωμάτων τους και πολλοί μπόρεσαν […]
Η Βρετανία ενέκρινε μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και την β-θαλασσαιμία, κληρονομικές αιματολογικές διαταραχές για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, ανέφερε σήμερα ο οργανισμός φαρμάκων της χώρας, γεγονός που την καθιστά την πρώτη χώρα στον κόσμο που κάνει κάτι τέτοιο. Το Casgevy είναι το […]